20 trẻ teo cơ tuỷ tham gia thử nghiệm thuốc hơn 50 tỉ đồng/liều

Thông tin trên được PGS-TS, bác sĩ Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết, chuyển hóa, di truyền và liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi T.Ư, cho biết tại diễn đàn Đổi mới sáng tạo chuyển đổi số trong y tế, do Pharma Group phối hợp với FPT tổ chức ngày 6.6 tại Hà Nội.

ẢNH: BỆNH VIỆN NHI T.Ư

Theo bác sĩ Dũng “sau dùng thuốc, có hai trẻ đi lại được. Các trẻ khác có cải thiện về vận động”.

Các trẻ này tham gia thử nghiệm vào năm 2022. Bệnh viện Nhi T.Ư là đơn vị tham gia thử nghiệm lâm sàng thuốc này. Việt Nam là một trong 15 nước tham gia, nghiên cứu đã hoàn tất vào 30.5 vừa qua. Trong số 127 trẻ tham gia thử nghiệm này tại các nước, Việt Nam có 20 trẻ.

Thuốc thử nghiệm là Zolgensma, điều trị bệnh di truyền teo cơ tủy, có giá khoảng hơn 50 tỉ đồng. Thuốc dùng một lần trong đời, cơ chế hoạt động là thay thế gene bị bệnh, đưa gen bình thường vào trong thần kinh tủy. 

Với 20 trẻ đã tham gia thử nghiệm thuốc, sau khi kết thúc dùng thuốc được chuyển sang giai đoạn theo dõi 5 năm tiếp theo để tiếp tục đánh giá hiệu quả của thuốc. 

Teo cơ tủy là bệnh di truyền gây thoái hóa vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp ở trẻ nhỏ.

Thử nghiệm lâm sàng thêm cơ hội tiếp cận thuốc mới 

Bác sĩ Dũng cho hay, thử nghiệm lâm sàng thuốc nêu trên dành cho những trẻ trên 2 tuổi. Thuốc do Tập đoàn dược phẩm Novartis (Thụy Sĩ) nghiên cứu phát triển, có giá 2,1 triệu USD (khoảng hơn 50 tỉ đồng) một liều, đắt nhất thế giới vào thời điểm ra đời. Thực tế, thuốc Zolgensma đã được FDA Mỹ phê chuẩn từ tháng 5.2020 dành cho nhóm trẻ dưới 2 tuổi.

Năm 2021, Bệnh viện Nhi T.Ư đã ký biên bản ghi nhớ với Công ty TNHH Novartis Việt Nam về “Tăng cường chăm sóc cho bệnh nhân teo cơ tủy và quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam” trong đó hỗ trợ thuốc Zolgensma miễn phí cho 10 bệnh nhân teo cơ tủy dưới 2 tuổi. 

Tại Việt Nam, có 46 trẻ dưới 2 tuổi tại Bệnh viện Nhi T.Ư và Bệnh viện Nhi đồng (TP.HCM) đã được sử dụng thuốc này từ viện trợ không hoàn lại.

Tại diễn đàn Đổi mới sáng tạo trong y tế, các chuyên gia cũng nhấn mạnh vai trò của AI trong triển khai các thử nghiệm lâm sàng. Đặc biệt, các đơn vị công nghệ trong nước đang xây dựng AI lab, dành cho các nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng, giúp rút ngắn thời gian nghiên cứu, tăng cơ hội tiếp cận thuốc mới trong điều trị.